Rdzeniowy zanik mięśni

SMA występuje u pacjentów w różnym wieku – od niemowląt i małych dzieci po nastolatków i dorosłych, z różnym stopniem nasilenia objawów. U noworodków i niemowląt występuje najwyższe prawdopodobieństwo rozwinięcia SMA o wczesnym początku – najcięższej postaci choroby, często prowadzącej do braku rozwoju ruchowego dziecka, uogólnionej wiotkości mięśni, trudności w utrzymaniu główki, jak również nieprawidłowości w oddychaniu. SMA o późnym początku najczęściej pojawia się u nastolatków i dorosłych, którzy mogą doświadczać znacznego osłabienia mięśni i upośledzenia ruchowego. SMA powoduje, że chorzy nie są w stanie samodzielnie stać ani chodzić.

Wcześniej nie istniały żadne opcje leczenia, z których mogłyby korzystać osoby cierpiące na SMA i ich rodziny. Zmieniło się to w grudniu 2016 roku, gdy Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła do obrotu pierwszy opracowany przez Biogen lek na SMA. Od tego czasu lek został zarejestrowany w ponad 60 krajach, w tym w Polsce, i do tej pory pomógł tysiącom pacjentów na całym świecie. 

Biogen intensywnie angażuje się w działania służące poprawie życia osób z SMA i stale prowadzi badania w tym obszarze. Staramy się odpowiadać na potrzeby pacjentów dotkniętych tym schorzeniem, ulepszając metody leczenia.

Biogen, we współpracy z Ionis Pharmaceuticals, opracowuje nowe opcje terapeutyczne – w szczególności nowe na oligonukleotydy antysensowne (ASO).
Wykorzystujemy również naszą wiedzę na temat SMA, aby rozwijać potencjalne metody terapeutyczne i rozwiązania w innych wskazaniach nerwowo-mięśniowych, w których istnieje duże zapotrzebowanie na nowe opcje leczenia.